Therapielücke bei hypertropher Kardiomyopathie vor Schließung

Bisher sind die Behandlungsmöglichkeiten bei hypertropher Kardiomyopathie sehr begrenzt. Eine neue Studie legt nun nahe, dass mit dem Medikament Mavacamten ein Durchbruch erzielt wurde.

Die hypertrophe Kardiomyopathie (HCM) gilt unter den vererbbaren Herzkrankheiten als die häufigste. Sie ist gekennzeichnet von einer verdickten linken Herzkammerwand (Hypertrophie bezeichnet eine Vergrößerung eines Organs oder von Gewebe durch Zellwachstum). In der Folge wird die betroffene Herzwand steifer, ihre Muskelzellen werden weniger gut durchblutet.

„Die Symptome einer HCM sind oftmals dieselben wie bei einer Herzrhythmusstörung oder einer Herzinsuffizienz. Leider ist die Erkrankung nicht heilbar, mit der richtigen Therapie lassen sich die Symptome und das Mortalitätsrisiko lediglich in Schach halten“, erklärt der in Berlin-Prenzlauer Berg praktizierende Kardiologe und Internist Peter Hoffmann.

Zum Einsatz kommen bisher jedoch Medikamente wie Betablocker und Kalziumkanalblocker, die eigentlich für andere Erkrankungen entwickelt wurden und nicht sehr zielgenau funktionieren. Ihre Wirkung ist daher begrenzt. Als letzter Ausweg bleibt oftmals nur ein chirurgischer Eingriff, bei dem Gewebe entfernt (Myektomie) und/oder ein ICD eingesetzt wird.

Schwächere Symptome, mehr Lebensqualität
Zukünftig könnte eine medikamentöse Therapie jedoch deutlich häufiger zum Erfolg führen. Denn mit Mavacamten steht ein neuer Wirkstoff zu Verfügung, der sich kürzlich in einer randomisierten Studie mit 251 Teilnehmern als sehr wirksam und zudem unbedenklich erwies. Damit ist der Weg für einen breiteren Praxiseinsatz frei.

Die mit Mavacamten behandelten Patienten berichteten – im Vergleich zur mit einem Placebo behandelten Kontrollgruppe – von signifikant gestiegener Lebensqualität und nachlassenden Beschwerden. Die Belastbarkeit des Herzens nahm bei ihnen deutlich zu. Fast jeder dritte Mavacamten-Proband zeigte sogar nach der Behandlung gar keine kritischen Werte mehr, sodass von einer Komplettremission gesprochen werden kann. Zugleich kam es nicht zu mehr Komplikationen, die auf Unverträglichkeiten hinweisen, als in der Kontrollgruppe.

Damit sei man der Schließung der Therapielücke bei HCM einen entscheidenden Schritt näher gekommen, resümiert Studienleiter Dr. Iacopo Olivotto von der Careggi-Universitätsklinik in Florenz. Weitere Studien mit dem neuen Medikament laufen derzeit noch.